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临床研究设计与实用医学统计网络研讨会(11月21-22日)
年11月21-22日
导读
肥厚型心肌病(hypertrophiccardiomyopathy,HCM)是一种以心肌肥厚为特征的心肌疾病，目前病因不明，可为遗传因素诱导，主要表现为左心室壁增厚，为运动员及青年猝死的主要原因之一，既往对于该疾病以介入及手术治疗为主。
年，EricM.Green等首次发现MYK-（Mavcacamten）可抑制心肌肌球蛋白重链ATP酶活性，从而调节心肌收缩力，改善能量代谢。作为首创心脏肌球蛋白抑制剂，该药物目前三期临床试验EXPLORER-HCM结果显示，其可减轻肥厚梗阻性心肌病患者症状，改善其健康状态，研究结果于年ESC年会及柳叶刀杂志中同步发表。对此心血管科学顶级期刊综述-NatureReviewsCardiology也对该三期临床结果发表了评论与展望。
由于目前没有针对HCM特殊药物，因此HCM患者的药物选择常常受限，通常临床中仍以β受体阻滞剂、钙通道阻滞及以抗心律失常药物为主，此类药物虽然可缓解症状，但始终缺乏针对性与特异性，导致诸多不良反应。虽然室间隔切除及酒精消融术为常用治疗手段，但仍带来风险并受限于术者经验水平。因此，开发疾病特异性药物是HCM治疗的当务之急。
HCM以心肌收缩力增加为特点，常导致左室肥厚和左室流出道梗阻。而Mavacamten作为一种首创药物，选择性抑制心脏肌球蛋白ATP酶从而减少肌动蛋白-肌球蛋白间横桥形成。该药物可特异性靶向心肌病的病理机制，降低心脏收缩力，增加心肌内能量。
近期发表的三期、双盲EXPLORER-HCM试验，共纳入了名HCM患者，流出道压力阶差≥50mmHg,NYHA二至三级。患者服用Mavacamten或安慰剂达30周，每2-4周对其进行心超、心电图评估及血液检测。随访终末阶段，以及终点为峰值耗氧量（pVO2）增加超过1.5ml/kg/min同时NYHA分级改善至少一个等级，或者NYHA分级无恶化但pVO2增加超过3ml/kg/min。其中用药组37%的患者达到一级终点，而安慰剂组仅17%的患者达到一级终点。30周后，与用药前相比，应用Mavacamten治疗患者运动后左室流出道压力阶差显著降低（-47mmHg）而安慰剂组仅为-10mmHg。而用药组的pVO2也显著升高（+1.4ml/kg/min），约65%患者出现NYHA分级改善超过一级，而安慰剂组仅31%出现该评级改善。而且在Mavacamten治疗组，患者症状评分显著改善。
伦敦大学学院-WilliamJ.McKenna教授强调，“HCM是一种相对普遍的心脏疾病，据估计，人群中，每-名中就可能有一名肥厚性心肌病患者。而左室流出道压力阶差的改善与NT-proBNP及TNI水平的改善，很可能使患者长期获益，在此方面未来值得进一步研究。”他进一步表明，“如果未来证明该药物的确安全有效，那么在基因突变的高危人群中，应开展预防性临床试验”。MichaelPapadakis,JoyeeBasu及SanjaySharm教授表明，“虽然动物模型中发现，早期使用Mavacamten可抑制心肌纤维化和病理性肥厚，但是否该药物可作为HCM的改善治疗药物广泛使用，仍需进一步印证。”
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