又一款罕见病新药治疗成人尿黑酸尿症创新

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好消息！博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进Sobi公司研发的成人尿黑酸尿症（又称黑尿病，伽罗德综合征，Alkaptonuria,AKU）治疗药物Orfadin?（尼替西农口服混悬剂，尼替西农胶囊），为中国的AKU患者提供能显著改善其生活质量的治疗新选择。·成人尿黑酸尿症治疗药物Orfadin?

尿黑酸尿症的全球患病率约为１:，其中斯洛伐克的发病率最高，为１:。年，一份最新的全球AKU患者分布图概述，报告了共名AKU患者的分布情况5。我国也有少数尿黑酸尿症患者的病例报告3，4。

尿黑酸尿症是一种罕见的常染色体隐性遗传病，因尿色发黑而得名1-4。这种疾病与酪氨酸和苯丙氨酸的代谢障碍有关，患者由于代谢途径中尿黑酸氧化酶的缺陷，导致体内尿黑酸不断积聚，最终通过尿液排出体外。尿液中的尿黑酸在空气中氧化后，就是我们看到的红黑色。除此之外，尿黑酸还可以积聚在软组织、皮肤、心脏和关节中，由于尿黑酸对人体有毒性，会引起骨骼、肝脏和肾脏等器官的损害。

年10月22日，欧洲EMA通过优先审评审批程序，批准SwedishOrphanBiovitrumAB(publ)公司（简称Sobi）的药物Orfadin?，用于成人尿黑酸尿症的治疗。Orfadin?的获批是基于DevelopAKUre临床发展研究联盟的科学成果。

DevelopAKUre项目包括一项对名患者进行的长期国际3期临床疗效研究。该研究表明，每天10毫克的Orfadin?具有良好的耐受性，并能有效减少尿黑酸的排泄量，减缓疾病进程并减轻临床症状。近日，这项研究成果发表在《柳叶刀-糖尿病与内分泌学》杂志上6。

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